Atšķirība starp Ex Vivo un In Vivo gēnu terapiju

Galvenā atšķirība - Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija
 

Gēnu terapija ir svarīgs paņēmiens, ko izmanto ģenētisko slimību ārstēšanai vai novēršanai, ieviešot gēnus trūkstošiem vai nepilnīgiem gēniem. Dažas slimības var izārstēt, ievietojot veselos gēnus mutētu vai trūkstošu gēnu vietā, kas ir atbildīgi par šo slimību. Gēnu terapija lielākoties tiek piemērota somatiskajām šūnām nekā dzimumšūnu šūnām, un to var iedalīt divos galvenajos veidos ar nosaukumu Ex vivo gēnu terapija un In vivo gēnu terapija. Galvenā atšķirība starp Ex vivo un In vivo gēnu terapiju ir tā terapeitiskos gēnus pārnes uz in vitro šūnu kultūras un atkārtoti ievada pacientam ex vivo gēnu terapijā kamēr gēni tiek piegādāti tieši pacienta audos vai šūnās, neaudzējot šūnas in vitro in vivo gēnu terapija.

SATURS
1. Pārskats un galvenās atšķirības
2. Kas ir Ex Vivo gēnu terapija
3. Kas ir In Vivo gēnu terapija
4. Salīdzinājums blakus - Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija
5. Kopsavilkums

Kas ir Ex Vivo gēnu terapija?

Ex vivo gēnu terapija ir gēnu terapijas veids, kas ietver pacienta šūnas modificēšanu no ārpuses un tās atkārtotu ievadīšanu pacientam. Šūnas tiek kultivētas laboratorijās (ārpus pacienta ķermeņa), un tiek ievietoti gēni. Pēc tam stabili transformanti tiek atlasīti un atkārtoti ievesti pacientā slimības ārstēšanai. Ex vivo gēnu terapiju var piemērot tikai noteiktiem šūnu veidiem vai izvēlētiem audiem. Kaulu smadzeņu šūnas ir šūnas, kuras bieži izmanto gēnu terapijai ex vivo.

Ex Vivo gēnu terapijas procedūra

Ex vivo gēnu terapijā ir iesaistīti vairāki galvenie soļi:

1. No pacienta tiek izolētas šūnas ar bojātiem gēniem.
2. Izolētās šūnas audzē kultūrās laboratorijā.
3. Terapeitiskos gēnus ievada vai ievada audzētās šūnu kultūrās, izmantojot vektorus.
4. Transformētās šūnas tiek atlasītas no netransformantiem un audzētas.
5. Atlasītās šūnas tiek pārstādītas pacientam.

Ex vivo gēnu terapijā nesējus vai vektorus izmanto, lai piegādātu gēnus mērķa šūnās. Veiksmīga gēnu piegāde ir atkarīga no nesējusistēmas, un svarīgi vektori, ko izmanto ex vivo gēnu terapijā, ir vīrusi, kaulu smadzeņu šūnas, cilvēka mākslīgā hromosoma utt. Salīdzinot ar in vivo gēnu terapiju, ex vivo gēnu terapija neietver nelabvēlīgu imunoloģisko reakcijas pacienta ķermenī kopš ģenētiskās korekcijas veikšanas in vitro. Tomēr panākumi ir atkarīgi no koriģējošā gēna stabilas iestrādes un izpausmes pacienta ķermenī.

01. attēls. Ex vivo gēnu terapija

Kas ir In Vivo gēnu terapija?

In vivo gēnu terapija ir paņēmiens, kas ietver gēnu tiešu ievadīšanu pacienta ķermenī esošo īpašu audu šūnās, lai ārstētu ģenētiskas slimības. To var lietot daudzos cilvēka ķermeņa audos, ieskaitot aknas, muskuļus, ādu, plaušas, liesu, smadzenes, asins šūnas utt. Terapeitiskos gēnus pacientam ievada vīrusi vai nevīrusu vīrusi. Tomēr panākumi ir atkarīgi no vairākiem faktoriem, piemēram, no mērķa šūnu efektīvas terapeitisko gēnu nēsājošo vektoru uzņemšanas, mērķa šūnās esošo gēnu noārdīšanas intracelulāri un gēna uzņemšanas kodolā, no gēna ekspresijas spējas utt..

02 attēls: In vivo gēnu terapija

Kāda ir atšķirība starp Ex Vivo un In Vivo gēnu terapiju?

Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija
Ex vivo gēnu terapija ir gēnu terapijas veids, ko veic ārpus pacienta ķermeņa. Gēnu modifikācija tiek veikta ārpus ķermeņa.	In vivo gēnu terapija ir vēl viens gēnu terapijas veids, ko veic tieši tad, kad ķermenī vēl atrodas bojātas šūnas. Gēni tiek mainīti, kad tie joprojām atrodas ķermeņa iekšienē.
Izolēšana un kultivēšana
Bojātas šūnas tiek izolētas un kultivētas laboratorijā.	Bojātas šūnas laboratorijā netiek izolētas vai kultivētas.
Transformantu izlase
Pirms atkārtotas ieviešanas tiek izvēlēti stabili transformanti.	Stabilus transformatorus nevar atlasīt.
Nelabvēlīga imunoloģiskā reakcija
Šī metode neievieš nelabvēlīgu imunoloģisko reakciju pacienta ķermenī.	Šī metode ievieš nelabvēlīgu imunoloģisko reakciju pacienta ķermenī.

Kopsavilkums - Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija

Terapeitiskos gēnus pacienta ķermenī ievada kā noteiktu slimību ārstēšanu. To sauc par gēnu terapiju, un to var veikt divos veidos, proti, ex vivo gēnu terapija un in vivo gēnu terapija. Atšķirība starp ex vivo un in vivo gēnu terapiju ir tāda, ka gēna ievietošana ex vivo gēnu terapijā tiek veikta šūnu kultūrās, kas atrodas ārpus pacienta ķermeņa, un koriģētās šūnas tiek atkārtoti ievestas pacientam, bet in vivo gēnu terapijas gēni tiek ievadīti tieši iekšējie mērķa audi, neizdalot šūnas. Abu procesu panākumi ir atkarīgi no terapeitisko gēnu stabilas ievietošanas un pārveidošanas pacienta šūnās.

Atsauce:
1. ”Kas ir gēnu terapija? - Ģenētikas mājas atsauce. ” ASV Nacionālā medicīnas bibliotēka. Nacionālie veselības institūti, n.d. Web. 2017. gada 24. aprīlis.
2. ”Ex vivo un in vivo gēnu terapijas klīnisko panākumu novērtējums | JYI - bakalaura pētījumu žurnāls. ” JYI bakalaura pētījumu žurnāls. N.p., n.d. Web. 2017. gada 24. aprīlis
3. Kristāls, Ronalds G. “In vivo un ex vivo gēnu terapijas stratēģijas audzēju ārstēšanai, izmantojot adenovīrusa gēnu pārneses vektorus.” SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 2017. gada 24. aprīlis

Attēla pieklājība:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” Autore Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Savs darbs (CC BY-SA 3.0), izmantojot Commons Wikimedia 
2. “In vivo gēnu terapija” Autore Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Savs darbs (CC BY-SA 3.0), izmantojot Commons Wikimedia